È stato pubblicato uno studio che va ad avvalorare il successo incontrastato delle cellule staminali mesenchimali nel mondo delle malattie neurodegenerative, i dati sono relativi a 5 pazienti affetti dal parkinsonismo PSP (Paralisi Supranucleare Progressiva)…di nuovo!
Eppure queste staminali hanno vissuto un opposizione cruenta soprattutto da parte di chi vive di finanziamenti per continuare a testare le staminali embrionali, tutt’ora molto controverse e che anche le ultime revisioni confermano come siano instabili e hanno difficoltà nel poter produrre terapie efficaci, sia perché i farmaci immunosoppressori creano moltissime criticità per i malati stessi, sia perché sono cancerogene. La guerra tra ricercatori per accaparrarsi accessi ai fondi statali non è stato certo un mistero e l’Italia lo ha potuto toccare con mano.
Ma derise le mesenchimali nel ruolo delle malattie neurodegenerative ultimamente stanno dimostrando invece capacità straordinarie, definite cellule intelligenti possiedono una fattibilità concreta per testare terapie accessibili ai malati che non hanno tempo per percorsi lunghissimi dovuti agli iter delle staminali embrionali, nonostante quest’ultime siano annunciate in promettenti traguardi. La speranza, anzi la vera vittoria per i malati non è guarire, ma arrestare la patologia.
DIMOSTRATA LA FATTIBILITÀ DELLA TERAPIA A BASE DI CELLULE STAMINALI MESENCHIMALI
Sono stati pubblicati i risultati dello studio pilota sponsorizzato dalla Fondazione Grigioni per mettere a punto una terapia a base di cellule staminali di tipo mesenchimale autologhe ovvero prelevate dal midollo osseo del paziente stesso. Le cellule vengono coltivate, fatte moltiplicare in laboratorio presso una Cell Factory autorizzata e certificata, che lavora secondo i massimi livelli qualitativi Europei. Il preparato a base di cellule staminali mesenchimali viene poi reinfuso nelle arterie che irrorano il cervello.
“È stato dimostrato che questo tipo di cellula staminale secerne fattori di crescita in grado di prolungare la sopravvivenza di neuroni in laboratorio. La speranza è che le cellule staminali raggiungano i neuroni ammalati e li aiutino a sopravvivere”.
STUDIO PILOTA. Sono stati trattati 5 pazienti, un uomo e 4 donne aventi tra 60 e 68 anni di età, affetti da una rara forma di parkinsonismo, la Paralisi Supranucleare Progressiva (PSP) da 4-8 anni. La selezione dei pazienti è stata effettuata presso il Centro Parkinson ASST Pini-CTO, mentre la produzione del preparato a base di cellule staminali mesenchimali è stata effettuata presso la Cell Factory “Franco Calori”, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano.
I pazienti sono stati seguiti per un anno e sottoposti ad una serie di indagini per valutare in primo luogo la sicurezza della procedura e poi per raccogliere dati preliminari sulla efficacia della terapia. Tra queste indagini si annoverano, oltre ad esami neurologici e clinici, indagini con tecniche per immagini (la risonanza magnetica, la SPECT e la PET), l’esame computerizzato del cammino ed una batteria di test neuropsicologici.
Non vi è dubbio che queste particolari cellule staminali, che possono essere prelevate dal corpo stesso hanno una potenzialità ancora tutta da scoprire, ma i risultati parlano chiaro: “L’esperienza in questi 5 pazienti è stata positiva. I ricercatori hanno avuto la netta impressione che la terapia a base di cellule staminali induca una stabilizzazione della malattia. Tuttavia, non è possibile fare alcuna affermazione certa sulla efficacia, perché tutti i pazienti sapevano di ricevere le cellule e quindi potrebbe essere solo l’effetto della loro convinzione di essere stati trattati con una terapia innovativa. Solo nella seconda fase dello studio, in cui né i pazienti né i medici sapranno chi è stato assegnato alla terapia a base di staminali e chi alla simulazione della terapia (placebo) (condizioni di ‘doppia cecità’) si potrà veramente valutare l’efficacia” viene spiegato.
Sicurezza sui pazienti. Il comunicato spiega che per quanto riguarda la sicurezza, i ricercatori erano consapevoli che ci fosse un modesto rischio di formazione di piccoli emboli. “Effettivamente questo ha dato luogo in una paziente ad un episodio di ischemia con sintomi neurologici transitori e completamente reversibili. Per questo motivo è stato modificato leggermente il protocollo di somministrazione della terapia: l’avanzamento del catetere per la somministrazione intra-arteriosa verrà fermato prima di raggiungere le arterie più piccole e tutti i pazienti riceveranno la cosiddetta ‘aspirinetta’ per fluidificare il sangue. Non vi sono stati altri problemi”.
La pubblicazione di questo studio pilota rappresenta il riconoscimento della validità del lavoro svolto da parte della comunità scientifica internazionale. La ricerca continua con un altro piccolo studio pilota per validare le modifiche esposte sopra. Si prevede di poter avviare la seconda fase dello studio in cieco nel 2017.
Al 38° Convegno Nazionale AIP il professor Gianni Pezzoli, coautore di questo studio appena pubblicato ha risposo ad una domanda in cui si chiedeva a che punto sono altri gruppi che stanno lavorando con queste cellule staminali: “Altri gruppi, come, per esempio, il gruppo svedese di Lund, hanno un approccio diverso dal nostro. Il loro obiettivo è di impiantare cellule staminali nella speranza che rimpiazzino i neuroni perduti. In questo modo raggiungono solo una piccola area del cervello. La Fondazione Grigioni, invece, sponsorizza uno studio in cui le cellule staminali vengono infuse in arteria, raggiungendo tutto il cervello, nella convinzione che queste cellule intelligenti rilascino i fattori di crescita che producono dove serve ovvero dove vi sono neuroni malati in difficoltà. Gli altri gruppi hanno conseguito alcuni risultati positivi, ma solo nell’animale da esperimento in laboratorio, non hanno risultati in pazienti”.
Questa straordinaria notizia va a ingrossare altre che proprio gli ultimi mesi riportano l’importanza di queste staminali nel campo delle malattie neurodegenerative, come Israele-Usa. SLA: Trattamento rivoluzionario con le staminali mesenchimali e Staminali mesenchimali: continua il successo inesorabile che attestano studi su pazienti e non su cavie.
Vi è anche una revisione che ha focalizzato le aspettative reali e quelle future delle cellule staminali. Ad oggi quali sono le staminali che possono contribuire ad una reale terapia?
Ad aprile 2016 è stata pubblicata la nuova revisione della letteratura, pubblicata nel numero di aprile del Journal of American Academy of chirurghi ortopedici (JAAOS), diversi tipi di cellule staminali variano nella loro capacità di contribuire a ripristinare la funzione, e un protocollo di trattamento ideale rimane poco chiaro in attesa di ulteriori clinica ricerca.
Gli autori hanno valutato i risultati delle ricerche su diversi tipi di cellule staminali:
.Le cellule staminali mesenchimali MSC più comunemente raccolte dal midollo osseo, possono impedire l’attivazione delle risposte infiammatorie che portano alla morte cellulare. Il recupero funzionale utilizzando le cellule staminali mesenchimali in pazienti con lesioni del midollo osseo possono diminuire la morte cellulare modificando l’ambiente locale in cui sono introdotte.
. Le cellule staminali sistema nervoso periferico possono secernere fattore di crescita nervosa per aiutare la crescita delle cellule e agire temporaneamente come cellule di ricambio. Studi limitati sono promettenti, con una mostra marcato miglioramento nei punteggi sensoriali ma nessun miglioramento della funzione motoria.
. Le cellule staminali embrionali, anche se controverso, sono resistenti, e molti studi su animali hanno dimostrato che le cellule staminali embrionali limitano le risposte infiammatorie e promuovere la crescita delle cellule. Pochissimi studi sull’uomo sono stati pubblicati sul trattamento delle cellule staminali embrionali per i pazienti con lesioni del midollo spinale.
. Le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs), derivate da cellule adulte della pelle, sono cellule staminali più recente fase di studio per l’uso nel trattamento di lesioni del midollo spinale, ma fino ad oggi, non esistono studi clinici sono stati pubblicati. I primi studi su animali indicano queste cellule offrono vantaggi simili a quelle delle cellule embrionali senza i problemi etici.
Un ulteriore conferma del ruolo determinante delle mesenchimali per patologie invalidanti. Insomma continua il successo inesorabile delle cellule staminali mesenchimali, il loro patrimonio custodito nel corpo umano sembra un serbatoio ancora pieno di grande ricchezze che possono realizzare grandi scoperte scientifiche a beneficio concreto e a breve termine per chi davvero non ha tempo di attendere annunci clamorosi ma poco fattibili con la salute umana. La speranza concreta per i malati arrestare il continuo progresso delle loro patologie, che purtroppo degenerano.
Invero interessante sarà analizzare il “ruolo” dei conflitti di interesse che coinvolgono spesso proprio i ricercatori e i medici, tanto da essere stati oggetto di una valutazione seria nel seno della Presidenza dei Consiglio dei Ministri: “Si ha un conflitto d’interesse quando ci si trova in una condizione nella quale il giudizio professionale riguardante un interesse primario (la salute di un paziente o la veridicità dei risultati di una ricerca o l’oggettività della prestazione di un’informazione) tende a essere indebitamente influenzato da un interesse secondario (guadagno economico, vantaggio personale)”.
Ma per questo…. To be continued!
di Cinzia Marchegiani
