Zynteglo, Beta Talassemia. EMA: “Sospesa commercializzazione: caso leucemia mieloide acuta in altro studio clinico”

 

L’EMA in data 17 febbraio 2021 annuncia una sospensione temporanea del medicinale per terapia genica Zynteglo:

“L’azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per terapia genica Zynteglo per il trattamento della beta talassemia, malattia rara del sangue, ha sospeso la commercializzazione in attesa di approfondimenti su un problema di sicurezza.

L’azienda, Bluebird Bio, ha notificato all’EMA che un medicinale correlato che utilizza la stessa tecnologia di Zynteglo, attualmente in fase di sviluppo clinico, potrebbe essere associato a un caso di cancro. Sebbene non siano stati segnalati casi di cancro con Zynteglo, l’azienda ne ha sospeso la commercializzazione fino a quando non verrà accertata la possibilità che lo stesso rischio si possa applicare anche a Zynteglo.

Il problema di sicurezza è stato evidenziato con il medicinale, bb1111, destinato a trattare un’altra malattia del sangue, l’anemia falciforme.

“Questo medicinale utilizza lo stesso vettore virale di Zynteglo, basato su un tipo di virus noto come lentivirus, per inserire un gene funzionante nelle cellule del sangue del paziente. Un paziente trattato con bb1111 ha sviluppato leucemia mieloide acuta, un cancro del sangue, che potrebbe essere correlato al trattamento, e in un diverso paziente è stata segnalata la comparsa di un’altra forma di malattia del sangue, la sindrome mielodisplastica.“

ZYNTEGLO, AUTORIZZAZIONE IMMISSIONE IN COMMERCIO CONDIZIONATA. CANCRO CAUSATO DAL TRATTAMENTO ERA GIA’ IDENTIFICATO COME POTENZIALE RISCHIO PER QUESTO I PAZIENTI SONO SEGUITI E MONITORATI

L’EMA spiega: “Il cancro causato da questo tipo di trattamento (oncogenesi inserzionale) era già stato identificato come un potenziale rischio con Zynteglo, quindi i pazienti che ricevono il medicinale vengono seguiti e monitorati in un registro. Finora, non sono stati segnalati casi di cancro con il trattamento con Zynteglo. Tuttavia, poiché bb1111 funziona allo stesso modo, si è ritenuto prudente sospendere gli studi clinici con bb1111 e sospendere la commercializzazione di Zynteglo mentre le evidenze vengono esaminate più in dettaglio.”

L’EMA è in stretto collegamento con l’azienda e con gli esperti del network regolatorio, esaminerà le evidenze disponibili a livello dell’UE e deciderà in merito alle azioni adeguate da intraprendere per Zynteglo o per altri medicinali simili in fase di valutazione. Nessun altro medicinale autorizzato utilizza lo stesso vettore virale, quindi non sono previste implicazioni dirette per altri medicinali autorizzati.

Zynteglo ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata il 29 maggio 2019. Attualmente è commercializzato solo in Germania e, a causa della disponibilità limitata e della rarità della condizione patologica per la quale è indicato, solo un numero esiguo di pazienti ha ricevuto o è idoneo a ricevere tale trattamento. Tuttavia, se i pazienti trattati hanno dubbi, devono contattare lo specialista che supervisiona il trattamento con Zynteglo.

Maggiori informazioni sul medicinale

I pazienti con beta talassemia non sono in grado di produrre abbastanza beta globina, un componente dell’emoglobina, la proteina dei globuli rossi che trasporta l’ossigeno nel corpo. Di conseguenza, questi pazienti hanno bassi livelli di globuli rossi e necessitano di frequenti trasfusioni di sangue. Zynteglo viene prodotto prelevando cellule staminali dal sangue del paziente e utilizzando un virus modificato per inserire copie funzionanti del gene della beta-globina in tali cellule. Quando queste cellule modificate vengono re-infuse nel paziente, esse vengono trasportate dal flusso sanguigno al midollo osseo, dove iniziano a produrre globuli rossi sani che producono beta-globina. Gli effetti di questo trattamento dovrebbero durare per tutta la vita del paziente.

Zynteglo ha ottenuto una autorizzazione all’immissione in commercio condizionata. Ciò significa che devono essere fornite ulteriori prove sul medicinale, che l’azienda è tenuta a presentare. L’EMA esamina regolarmente qualsiasi nuova informazione per aggiornare le informazioni di prodotto e le condizioni d’uso.

L’EMA emetterà ulteriori comunicazioni non appena saranno disponibili ulteriori informazioni.

L’AZIENDA Bluebird Bio SPIEGA IL CASO:

“In linea con i protocolli degli studi clinici per HGB-206 e HGB-210, ha posto gli studi in sospensione temporanea a seguito di una segnalazione ricevuta la scorsa settimana secondo cui un paziente che era stato trattato più di cinque anni fa in Gruppo Adi HGB-206 è stata diagnosticata la LMA. L’azienda sta studiando la causa dell’AML di questo paziente al fine di determinare se esiste una relazione con l’uso del vettore lentivirale BB305 nella produzione della terapia genica LentiGlobin per SCD. Inoltre, una seconda SUSAR di sindrome mielodisplastica (MDS) in un paziente del gruppo C di HGB-206 è stata segnalata la scorsa settimana all’azienda ed è attualmente in fase di studio.

Non sono stati segnalati casi di neoplasia ematologica in pazienti che hanno ricevuto un trattamento con betibeglogene autotemcel per la β-talassemia trasfusionale dipendente (con licenza ZYNTEGLO ^TM nelUnione europea e il Regno Unito), tuttavia, poiché è anche prodotto utilizzando lo stesso vettore lentivirale BB305 utilizzato nella terapia genica LentiGlobin per SCD, l’azienda ha deciso di sospendere temporaneamente la commercializzazione di ZYNTEGLO durante la valutazione del caso di LMA.”

Per questo motivo lo scorso 16 febbraio 2021 la stessa azienda, la Bluebird Bio, ha annunciato ha annunciato la sospensione temporanea degli studi di fase 1/2 e fase 3 della terapia genica con lentiGlobin per anemia falciforme (bb1111)

AVVISO EMA: EMA Zynteglo sospensione precauzionale