di Ci. Ma.
La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il 25 giugno 2018 la soluzione orale di Epidiolex (cannabidiolo) [CBD] per il trattamento delle crisi associate a due forme rare e gravi di epilessia, sindrome di Lennox-Gastaut e sindrome di Dravet, in pazienti di due anni di età.
Questo è il primo farmaco approvato dalla FDA che contiene una sostanza medicinale purificata derivata dalla marijuana. È anche la prima approvazione della FDA di un farmaco per il trattamento di pazienti con sindrome di Dravet.
Il CBD è un componente chimico della pianta della Cannabis sativa, più comunemente nota come marijuana. “Tuttavia- spiega il comunicato della FDA – il CBD non provoca intossicazione o euforia (the”hight”) che proviene dal tetraidrocannabinolo (THC)”.
È il THC (e non il CBD) che è il principale componente psicoattivo della marijuana.
“Questa approvazione serve a ricordare che l’avanzamento di programmi di sviluppo che valutino correttamente gli ingredienti attivi contenuti nella marijuana può portare a importanti terapie mediche. E la FDA è impegnata in questo tipo di ricerca scientifica attenta e sviluppo di farmaci “, ha dichiarato il commissario FDA Scott Gottlieb, MD “Gli studi clinici controllati che testano la sicurezza e l’efficacia di un farmaco, insieme a un’attenta revisione attraverso il processo di approvazione della FDA, sono il modo più appropriato per portare trattamenti a base di marijuana ai pazienti. A causa degli studi clinici adeguati e ben controllati che hanno supportato questa approvazione, i medici prescrittori possono avere fiducia nella forza uniforme del farmaco e nella somministrazione coerente che supportano la somministrazione appropriata necessaria per il trattamento di pazienti con queste sindromi epilettiche complesse e gravi. Continueremo a sostenere una rigorosa ricerca scientifica sui potenziali usi medici dei prodotti derivati dalla marijuana e lavoreremo con gli sviluppatori di prodotti interessati a offrire ai pazienti prodotti sicuri, efficaci e di alta qualità. Ma, allo stesso tempo, siamo pronti ad agire quando vediamo il marketing illegale di prodotti contenenti CBD con affermazioni mediche seri e non dimostrate. La commercializzazione di prodotti non approvati, con dosaggi e formulazioni incerti, può impedire ai pazienti di accedere a terapie appropriate e riconosciute per il trattamento di malattie gravi e persino fatali. Siamo pronti ad agire quando vediamo il marketing illegale di prodotti contenenti CBD con affermazioni mediche seri e non dimostrate. La commercializzazione di prodotti non approvati, con dosaggi e formulazioni incerti, può impedire ai pazienti di accedere a terapie appropriate e riconosciute per il trattamento di malattie gravi e persino fatali. Siamo pronti ad agire quando vediamo il marketing illegale di prodotti contenenti CBD con affermazioni mediche seri e non dimostrate. La commercializzazione di prodotti non approvati, con dosaggi e formulazioni incerti, può impedire ai pazienti di accedere a terapie appropriate e riconosciute per il trattamento di malattie gravi e persino fatali. “
CRISI EPILETTICHE DIFFICILI DA CONTROLLARE
SINDROME DI DRAVET. La sindrome di Dravet è una condizione genetica rara che compare durante il primo anno di vita con frequenti attacchi di febbre (convulsioni febbrili). In seguito, tipicamente si verificano altri tipi di convulsioni, comprese le convulsioni miocloniche (spasmi muscolari involontari). Inoltre, può verificarsi uno stato epilettico, uno stato potenzialmente letale di attività di convulsione continua che richiede cure mediche di emergenza. I bambini con sindrome di Dravet in genere hanno uno scarso sviluppo del linguaggio e delle capacità motorie, iperattività e difficoltà relative agli altri.
SINDROME DI LENNOX-GASTAUT. La sindrome di Lennox-Gastaut inizia nell’infanzia. È caratterizzato da molteplici tipi di convulsioni. Le persone con la sindrome di Lennox-Gastaut iniziano ad avere attacchi frequenti nella prima infanzia, di solito tra i 3 ei 5 anni. Più di tre quarti degli individui affetti hanno convulsioni toniche, che causano contrazioni incontrollate dei muscoli. Quasi tutti i bambini con la sindrome di Lennox-Gastaut sviluppano problemi di apprendimento e disabilità intellettiva. Molti hanno anche ritardato lo sviluppo di abilità motorie come sedersi e gattonare. La maggior parte delle persone con la sindrome di Lennox-Gastaut richiede aiuto con le normali attività della vita quotidiana.
“Le crisi difficili da controllare che i pazienti con la sindrome di Dravet e l’esperienza della sindrome di Lennox-Gastaut hanno un profondo impatto sulla qualità della vita di questi pazienti“, ha detto Billy Dunn, MD, direttore della divisione di prodotti neurologici presso il centro della FDA per Valutazione e ricerca sui farmaci. “Oltre ad un’altra importante opzione di trattamento per i pazienti Lennox-Gastaut, questa prima approvazione di un farmaco specifico per i pazienti Dravet fornirà un miglioramento significativo e necessario nell’approccio terapeutico alla cura delle persone con questa condizione.“
EPIDIOLEX. L’efficacia di Epidiolex è stata studiata in tre studi clinici randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo che hanno coinvolto 516 pazienti con sindrome di Lennox-Gastaut o sindrome di Dravet. Epidiolex, assunto insieme ad altri farmaci, si è dimostrato efficace nel ridurre la frequenza delle convulsioni rispetto al placebo.
Gli effetti indesiderati più comuni che si sono verificati nei pazienti trattati con Epidiolex negli studi clinici sono stati: sonnolenza, sedazione e letargia; enzimi epatici elevati; diminuzione dell’appetito; diarrea; eruzione cutanea; affaticamento, malessere e debolezza; insonnia, disturbi del sonno e sonno di scarsa qualità; e infezioni.
FDA RACCOMANDA: “Epidiolex deve essere dispensato da una Guida ai farmaci per il paziente che descrive importanti informazioni sugli usi e sui rischi del farmaco”. Come è vero per tutti i farmaci che curano l’epilessia, i rischi più gravi includono pensieri sul suicidio, tentativi di suicidio, sentimenti di agitazione, nuova o peggioramento della depressione, aggressività e attacchi di panico. L’epidiolex ha anche causato lesioni al fegato, generalmente lievi, ma ha aumentato la possibilità di lesioni rare, ma più gravi. Lesioni epatiche più gravi possono causare nausea, vomito, dolore addominale, affaticamento, anoressia, ittero e / o urine scure.
Sotto il Controlled Substances Act (CSA), il CBD è attualmente una sostanza Schedule I perché è un componente chimico della pianta di cannabis. A supporto di questa applicazione, la società ha condotto studi non clinici e clinici per valutare il potenziale di abuso della CBD.
La FDA ha assegnato la designazione Priority Review per questa applicazione. La designazione Fast-Track è stata concessa per la sindrome di Dravet. La designazione di farmaco orfano è stata concessa sia per la sindrome di Dravet che per le indicazioni della sindrome di Lennox-Gastaut. La FDA ha concesso l’approvazione di Epidiolex a GW Research Ltd.
La FDA prepara e trasmette, attraverso il Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti, un’analisi medica e scientifica delle sostanze soggette a programmazione, come la CBD, e fornisce raccomandazioni alla Drug Enforcement Administration (DEA) sui controlli nell’ambito della CSA. DEA è richiesto per effettuare una determinazione della pianificazione.
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